美國(guó)批準(zhǔn)首個(gè)基因療法 癌癥治療迎來(lái)新篇章

寧德網(wǎng)

新華社消息 (記者 林小春) 美國(guó)政府30日批準(zhǔn)一種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的療法治療白血病，這是第一種在美國(guó)獲得批準(zhǔn)的基因療法。專家認(rèn)為，這開(kāi)辟了癌癥治療的新篇章。

美國(guó)食品和藥物管理局當(dāng)天發(fā)表聲明說(shuō)，瑞士諾華公司的新療法已獲得批準(zhǔn)，用于治療25歲以下的復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。這是一個(gè)“歷史性動(dòng)作”，將“迎來(lái)治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”。

新療法是近年來(lái)發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法，它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的T細(xì)胞，然后重新“編程”，所得T細(xì)胞含有嵌合抗原受體，能識(shí)別并攻擊癌變細(xì)胞，因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。

一項(xiàng)涉及63名患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，83%的患者在接受新方法治療3個(gè)月后，病情得到緩解?；颊呓邮苤委?年后的復(fù)發(fā)率為64%，存活率為79%。

美藥管局局長(zhǎng)斯科特·戈特利布評(píng)價(jià)說(shuō)：“有能力重編程病人自身細(xì)胞，用它攻擊致死性癌癥，意味著我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新疆域。諸如基因療法和細(xì)胞療法這樣的新技術(shù)擁有變革醫(yī)學(xué)的潛力，成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉(zhuǎn)折點(diǎn)。”

B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病是一種難以治療和容易復(fù)發(fā)的白血病類型，過(guò)去的治療方案較為有限，兒童和青少年患者5年無(wú)復(fù)發(fā)存活率僅為10%至30%。

諾華公司表示，新療法是一次性治療，定價(jià)為47.5萬(wàn)美元，但如果第一個(gè)月見(jiàn)不到效果將不用患者付費(fèi)。相比之下，白血病常用療法骨髓移植在美國(guó)第一年的收費(fèi)介于54萬(wàn)至80萬(wàn)美元之間。諾華公司還計(jì)劃今年在美國(guó)和歐洲申請(qǐng)利用該方法治療成人B細(xì)胞淋巴瘤，明年在美國(guó)和歐洲外的地區(qū)申請(qǐng)?jiān)摨煼ㄉ鲜小?/p>

CAR-T療法先驅(qū)之一、美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)教授卡爾·瓊說(shuō)，批準(zhǔn)新療法上市是個(gè)人化癌癥療法向前邁出的“巨大一步”。下一步他們將與諾華繼續(xù)合作，推動(dòng)用這一療法治療其他類型的癌癥。

目前除諾華外，美國(guó)風(fēng)箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)CAR-T產(chǎn)品。但今年早些時(shí)候，因臨床試驗(yàn)中數(shù)名患者腦水腫死亡事件，朱諾治療公司正式終止了針對(duì)成年人復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的基因療法臨床試驗(yàn)。

美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)主席肯尼思·安德森在一份聲明中說(shuō)，這一批準(zhǔn)“標(biāo)志著血癌治療范式的重要轉(zhuǎn)變”，但目前它只被批準(zhǔn)用于治療少數(shù)年輕患者，重要性不宜夸大。總體而言，CAR-T療法尚需更多研究，確保它能有效治療更廣泛的人群，并減少副作用。